賽諾菲的Wayrilz：免疫性血小板減少症治療的突破

賽諾菲 (SNY) 在FDA批準Wayrilz (rilzabrutinib)這一新型BTK抑制劑用於治療對先前治療反應不足的成人患者的持續性或慢性免疫性血小板減少症(ITP)方面取得了重大裏程碑。這一批準標志着Wayrilz成爲美國首個獲得批準用於ITP治療的BTK抑制劑。

Wayrilz背後的創新技術

FDA的決定是基於第三階段LUNA 3研究的數據，該研究顯示Wayrilz在改善持續性血小板計數和其他ITP症狀方面的療效。Wayrilz獨特的作用機制調節了多個免疫通路，從根本上解決ITP的問題。其選擇性BTK方法可能爲現有治療提供更安全的替代方案。

市場潛力和患者支持

賽諾菲正在推出HemAssist計劃，以支持被開處方Wayrilz的患者，爲其罕見血液疾病產品組合提供全面的幫助。該藥物目前正在歐盟和中國進行審查，最近在阿聯酋獲得批準，適用於成年ITP患者。

SNY的市場表現

賽諾菲的股票表現出韌性，今年以來漲2.6%，超越了行業0.6%的下滑。這一積極趨勢反映了投資者對公司創新產品線的信心。

拓展視野：Wayrilz在自身免疫疾病中的應用

除了ITP，賽諾菲還在探索Wayrilz在其他稀有疾病中的潛力：

• 一項二期研究正在評估其在IgG4相關疾病(IgG4-RD)中的療效，這是一種影響多個器官的慢性免疫介導疾病。
• FDA和EMA已授予Wayrilz用於IgG4-RD治療的孤兒藥資格。
• Wayrilz還獲得了溫暖自身免疫溶血性貧血(wAIHA)和鐮狀細胞病(SCD)的孤兒藥資格。
• wAIHA的中期研究正在進行中，而SCD的開發則處於規劃階段。

賽諾菲通過其對Principia Biopharma的戰略收購，在2020年收購了Wayrilz，展示了公司擴展其創新藥物組合的承諾。