Cổ phiếu của Arrowhead Pharmaceuticals tăng vọt nhờ vào quan hệ đối tác với Novartis

Cổ phiếu của Arrowhead Pharmaceuticals đã tăng hơn 27% vào tuần trước sau khi có tin tức về một thỏa thuận cấp phép lớn với Novartis cho liệu pháp tiền lâm sàng ARO-SNCA, nhắm vào bệnh Parkinson và các tình trạng thoái hóa thần kinh khác.

Tôi đã theo dõi cổ phiếu này một thời gian và thỏa thuận này chính xác là những gì họ cần. Khoản thanh toán upfront $200 triệu với tiềm năng đạt $2 tỷ trong các khoản thanh toán giai đoạn có thể thay đổi cục diện tương lai của Arrowhead. Điều đặc biệt ấn tượng là cách mà điều này xác nhận công nghệ nền tảng TRiM của họ - xương sống của các liệu pháp can thiệp RNA.

Thỏa thuận có vẻ được cấu trúc một cách xuất sắc. Arrowhead đảm nhận công việc tiền lâm sàng mà họ xuất sắc, trong khi chuyển giao các thử nghiệm lâm sàng tốn kém và thương mại hóa cho Novartis. Họ vẫn sẽ nhận được “tối đa là hai chữ số thấp” tiền bản quyền mà không phải gánh chịu chi phí phát triển khổng lồ.

Sự hợp tác này đưa Arrowhead đến gần hơn với mục tiêu đầy tham vọng của họ là có 20 sản phẩm trong thử nghiệm lâm sàng hoặc trên thị trường vào năm 2025. Thỏa thuận này cũng mở ra cơ hội cho các hợp tác bổ sung sử dụng nền tảng TRiM của họ, điều này có thể tạo ra nhiều dòng doanh thu.

Điều hấp dẫn là cách mà công nghệ của họ hoạt động - về cơ bản “làm im lặng” các gen gây bệnh bằng cách can thiệp vào chức năng RNA. Nếu thành công, phương pháp này có thể cách mạng hóa việc điều trị cho nhiều tình trạng.

Phản ứng đầy nhiệt huyết của thị trường là điều hợp lý, nhưng tôi tự hỏi liệu các nhà đầu tư có đang quá lạc quan hay không. Thành công lâm sàng không bao giờ được đảm bảo, và nhiều liệu pháp tiền lâm sàng đầy hứa hẹn thất bại trong các thử nghiệm trên người. Dù vậy, việc có nguồn lực của Novartis đứng sau chương trình này chắc chắn cải thiện đáng kể tỷ lệ thành công.

Đối với những người đang xem xét cổ phiếu này, hãy nhớ rằng các khoản đầu tư vào ngành công nghệ sinh học mang theo rủi ro lớn. Ngay cả với thỏa thuận hứa hẹn này, Arrowhead vẫn là một trò chơi mang tính đầu cơ cho đến khi họ chứng minh được thành công lâm sàng nhất quán.