Ngày 14 tháng 10 năm 2025 — 06:04 sáng EDT

(RTTNews) - Aldeyra Therapeutics, Inc. (ALDX) đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã trao cho ADX-2191 tình trạng thuốc mồ côi để điều trị các bệnh lý bạch cầu lớn B nguyên phát tại các vị trí miễn dịch, bao gồm cả lymphoma võng mạc nguyên phát. Loại ung thư hiếm gặp và hung hãn này hiện có một lựa chọn điều trị tiềm năng mới trên đường chân trời.

FDA đã trước đây cấp giấy chứng nhận thuốc mồ côi cho ADX-2191 để điều trị u lympho võng mạc nguyên phát và bệnh thoái hóa sắc tố võng mạc. Thêm vào đó, EMA cũng đã chỉ định nó là thuốc mồ côi cho các bệnh thoái hóa võng mạc di truyền có kiểu hình chiếm ưu thế của tế bào que, chẳng hạn như bệnh thoái hóa sắc tố võng mạc.

Việc được chỉ định thuốc mồ côi bởi EMA mở ra nhiều lợi thế cho Aldeyra Therapeutics. Những lợi ích này bao gồm giảm phí quy định, hỗ trợ với các quy trình lâm sàng, khả năng tài trợ nghiên cứu và khả năng có tới một thập kỷ độc quyền thị trường trong Liên minh Châu Âu cho ADX-2191 trong chỉ định này.