Wayrilz của Sanofi: Bước đột phá trong điều trị Thiếu tiểu cầu miễn dịch

Sanofi (SNY) đã đạt được một cột mốc quan trọng với sự chấp thuận của FDA cho Wayrilz (rilzabrutinib), một loại chất ức chế BTK mới, để điều trị tình trạng giảm tiểu cầu miễn dịch dai dẳng hoặc mãn tính (ITP) ở bệnh nhân trưởng thành đã cho thấy phản ứng không đủ với các phương pháp điều trị trước đó. Sự chấp thuận này đánh dấu Wayrilz là chất ức chế BTK đầu tiên được chấp thuận để điều trị ITP tại Hoa Kỳ.

Công nghệ đổi mới đằng sau Wayrilz

Quyết định của FDA dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu LUNA 3 giai đoạn III, đã chứng minh hiệu quả của Wayrilz trong việc cải thiện số lượng tiểu cầu duy trì và các triệu chứng khác của ITP. Cơ chế hoạt động độc đáo của Wayrilz điều chỉnh nhiều con đường miễn dịch, giải quyết ITP từ nguyên nhân gốc rễ. Phương pháp BTK chọn lọc của nó có thể cung cấp một lựa chọn an toàn hơn cho các phương pháp điều trị hiện có.

Tiềm năng thị trường và hỗ trợ bệnh nhân

Sanofi đang triển khai chương trình HemAssist để hỗ trợ bệnh nhân được kê đơn Wayrilz, cung cấp sự hỗ trợ toàn diện cho danh mục các rối loạn máu hiếm của mình. Thuốc hiện đang được xem xét tại EU và Trung Quốc, với sự chấp thuận gần đây tại Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất cho bệnh nhân ITP trưởng thành.

Hiệu suất Thị trường của SNY

Cổ phiếu của Sanofi đã thể hiện sự kiên cường, tăng 2.6% từ đầu năm đến nay, vượt qua mức giảm 0.6% của ngành. Xu hướng tích cực này phản ánh sự tự tin của các nhà đầu tư vào quy trình đổi mới của công ty.

Mở rộng tầm nhìn: Wayrilz trong các rối loạn tự miễn

Ngoài ITP, Sanofi đang khám phá tiềm năng của Wayrilz trong các bệnh hiếm khác:

• Một nghiên cứu giai đoạn II đang đánh giá hiệu quả của nó trong bệnh liên quan đến IgG4 (IgG4-RD), một tình trạng miễn dịch mạn tính ảnh hưởng đến nhiều cơ quan.
• FDA và EMA đã cấp giấy chứng nhận thuốc mồ côi cho Wayrilz để điều trị IgG4-RD.
• Wayrilz cũng đã nhận được sự chỉ định thuốc mồ côi cho bệnh thiếu máu tự miễn (wAIHA) và bệnh hồng cầu hình liềm (SCD).
• Các nghiên cứu giai đoạn giữa cho wAIHA đang diễn ra, trong khi phát triển SCD đang ở giai đoạn lập kế hoạch.

Sanofi đã mua lại Wayrilz thông qua việc mua lại chiến lược Principia Biopharma vào năm 2020, cho thấy cam kết của công ty trong việc mở rộng danh mục thuốc đổi mới của mình.