ST-920基因疗法在WORLD研讨会2026年之前的eGFR数据中显示出积极的趋势

桑加莫治疗公司公布了其针对法布雷病治疗的基因疗法候选药物Isaralgagene civaparvovec（ST-920）在1/2期STAAR研究中的令人鼓舞的临床结果。数据显示，估算肾小球滤过率（eGFR）测量呈现出积极的斜率，表明研究参与者的肾功能有显著改善。公司计划在2026年2月2日至6日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第22届年度世界研讨会上，通过四场平台报告和多场海报会展示这些发现。

临床数据揭示肾功能持续改善，eGFR斜率呈正向

STAAR研究的主要终点显示出强劲的正向斜率结果。截至2025年4月10日的数据截止，所有32名接受治疗的患者在52周时的平均年度化eGFR斜率为1.965毫升/分钟/1.73平方米/年。在完成104周随访的19名患者中，平均年度化eGFR斜率为1.747毫升/分钟/1.73平方米/年（95%置信区间：-0.106，3.601）。

这一正向斜率轨迹意义重大，因为eGFR的下降通常是法布雷病进展的特征——一种随着脂肪物质在多器官积累而导致肾功能恶化的疾病。逆转或减缓这一下降代表了治疗上的突破性成就。研究招募了多样化的患者群体，包括接受酶替代治疗（ERT）的患者、已停用ERT至少六个月的患者以及未接受治疗的患者，从而增强了结果的普遍适用性。

除了肾功能的改善外，ST-920还显示出心血管的稳定性。参与者在一年内保持了稳定的心脏功能，临床和人口统计学亚组的心脏结构指标均未出现显著变化——这一关键发现尤为重要，因为心脏并发症是法布雷病管理中的主要健康风险。

长期效果得到验证：基因表达持续超过4.5年

基因疗法成功的一个关键特征在于其持久性。STAAR研究数据显示，缺乏酶的法布雷病患者中的α-半乳糖苷酶A（a-Gal A）酶活性在最长治疗患者中持续升高达4.5年。这一持续的酶表达与肾功能指标中观察到的正向斜率改善直接相关。

这一持久性表现尤为值得关注，因为它表明ST-920无需反复给药或维护治疗，可能提供一种单次给药即可应对慢性进行性疾病的方案。此外，ST-920表现出良好的安全性和耐受性，无需预处理——这在某些竞争疗法中是一个显著优势。

加速FDA批准路径开启，推动法布雷病治疗市场增长

鉴于ST-920的潜力，FDA授予了多项加速认定：孤儿药资格、快速通道（Fast Track）以及再生医学先进疗法（RMAT）分类。最为关键的是，FDA批准了加速审批路径，认为STAAR研究中正向斜率数据——特别是52周的平均年度化eGFR斜率——可以作为批准的主要依据，免除繁琐的传统审查流程。

这一监管成就使桑加莫得以在2025年12月向FDA提交滚动生物制剂许可证申请（BLA）。滚动提交允许公司在数据逐步获得时分阶段提交，有望加快审批进程。

从市场角度来看，这一批准势头正值行业快速增长之际。根据Grandview Research的数据显示，2023年全球法布雷病治疗市场价值为25.4亿美元，预计到2030年将达到49.3亿美元，年复合增长率为9.9%（2024-2030）。ST-920的正向斜率疗效数据使桑加莫在这一不断扩大的治疗领域中具有竞争优势，满足了患者有限的治疗选择中的未满足需求。

“我们很高兴已开始向FDA提交关于ST-920的滚动BLA申请，寻求其批准，”桑加莫首席开发官娜塔莉·杜布瓦-斯特林费洛（Nathalie Dubois-Stringfellow）博士表示，强调公司致力于尽快将这款基因疗法带给法布雷病患者。

即将举行的世界研讨会将为全球医疗界提供关于正向斜率轨迹、长期安全性数据和临床意义的详细分析，进一步验证ST-920在治疗这一严重罕见遗传疾病中的潜力。