赛诺菲的Wayrilz：免疫性血小板减少症治疗的突破

赛诺菲 (SNY) 在FDA批准Wayrilz (rilzabrutinib)这一新型BTK抑制剂用于治疗对先前治疗反应不足的成人患者的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)方面取得了重大里程碑。这一批准标志着Wayrilz成为美国首个获得批准用于ITP治疗的BTK抑制剂。

Wayrilz背后的创新技术

FDA的决定是基于第三阶段LUNA 3研究的数据，该研究显示Wayrilz在改善持续性血小板计数和其他ITP症状方面的疗效。Wayrilz独特的作用机制调节了多个免疫通路，从根本上解决ITP的问题。其选择性BTK方法可能为现有治疗提供更安全的替代方案。

市场潜力和患者支持

赛诺菲正在推出HemAssist计划，以支持被开处方Wayrilz的患者，为其罕见血液疾病产品组合提供全面的帮助。该药物目前正在欧盟和中国进行审查，最近在阿联酋获得批准，适用于成年ITP患者。

SNY的市场表现

赛诺菲的股票表现出韧性，今年以来上涨2.6%，超越了行业0.6%的下滑。这一积极趋势反映了投资者对公司创新产品线的信心。

拓展视野：Wayrilz在自身免疫疾病中的应用

除了ITP，赛诺菲还在探索Wayrilz在其他稀有疾病中的潜力：

• 一项二期研究正在评估其在IgG4相关疾病(IgG4-RD)中的疗效，这是一种影响多个器官的慢性免疫介导疾病。
• FDA和EMA已授予Wayrilz用于IgG4-RD治疗的孤儿药资格。
• Wayrilz还获得了温暖自身免疫溶血性贫血(wAIHA)和镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。
• wAIHA的中期研究正在进行中，而SCD的开发则处于规划阶段。

赛诺菲通过其对Principia Biopharma的战略收购，在2020年收购了Wayrilz，展示了公司扩展其创新药物组合的承诺。