Щойно ознайомився з цікавими новинами у галузі біотехнологій, які можуть мати значення для ринку рідкісних захворювань. Cogent Biosciences отримала статус пріоритетної терапії від FDA для їх комбінації Безукластиніб з Сунітинібом, спрямованої на пацієнтів з GIST, які вже не відповідають на лікування Іматинібом.

Що привернуло мою увагу, так це дані дослідження PEAK, що підтверджують цю терапію — вони показують 50% зниження ризику прогресування захворювання або смерті порівняно з лише Сунітинібом. Медіана безпрогресивної виживаності зросла з 9,2 місяців до 16,5 місяців. Це суттєве покращення у галузі, яка чесно кажучи, не бачила значних інновацій понад 20 років.

Для контексту, GIST викликається мутаціями KIT, і проблема резистентності є реальною — пацієнти, що прогресують на Іматинібі, зазвичай стикаються з відсутністю ефективних варіантів лікування. Ця комбінація спеціально націлена на мутації KIT екзон 17, що спричиняють цю резистентність, тому FDA прискорено її схвалило.

Профіль безпеки також виглядає чистим. Немає нових тривожних ознак, окрім вже відомих з Сунітинібом. FDA вже погодилася розглянути NDA в рамках програми «Реальний час онкологічного огляду», тому Cogent може подавати частини заявки по мірі їх готовності.

Дивлячись вперед, вони планують подати NDA для GIST у квітні 2026 року (фактично вже зараз), а також планують початок дослідження фази 2 у середині 2026 для перших пацієнтів з GIST з мутацією екзон 9. Вони також розробляють Безукластиніб для системного мастоцитозу, і очікується кілька подань NDA у рамках їхніх програм у першій половині 2026.

Cogent має близько 900 мільйонів доларів готівки, тому вони добре фінансовані для запуску продуктів до 2028 року. Акції були волатильними — торгувалися в діапазоні від $3.72 до $43.73 за останній рік. Останній раз бачив їх приблизно за $37.86, зростання на кілька відсотків. Цікава історія, якщо ви слідкуєте за прецизійною онкологією або терапією рідкісних захворювань.