Щойно я побачив, що X4 Pharma отримала позитивну думку від європейського регулятора щодо маворіксафору для лікування синдрому WHIM — це досить значущий крок для такої рідкісної імунодефіцитної хвороби. Дані фази 3, ймовірно, виглядали достатньо переконливими для комітету, і вони очікують остаточного зеленого світла протягом цього кварталу.

Що цікаво, це комерційний аспект тут. Вони вже уклали угоду з Norgine ще в січні щодо запуску в Європі, що може принести понад $200M у виплатах за досягнення етапів розвитку плюс роялті з продажів. Для лікування рідкісної хвороби це непогане позиціонування.

Акції знизилися приблизно на 5% після новини в четвер, що досить дивно враховуючи регуляторний прогрес, але ринки іноді бувають дивними. Гадаю, деякі інвестори вже врахували це або йде фіксація прибутку. У будь-якому випадку, схвалення цього синдрому WHIM — це справжня підтвердження того, що їхній кандидат на препарат працює — це головна перемога тут незалежно від короткострокових рухів акцій.