Генная терапия ST-920 демонстрирует положительный тренд в данных eGFR перед презентациями на WORLD Symposium 2026

Sangamo Therapeutics представила обнадеживающие клинические результаты своего исследования фазы 1/2 STAAR, оценивающего кандидат в генную терапию isaralgagene civaparvovec (ST-920) для лечения болезни Фабри. Данные демонстрируют положительный наклон оценки скорости фильтрации гломерул (eGFR), что свидетельствует о значительном улучшении функции почек у участников исследования. Компания представит эти результаты на четырех платформах и нескольких постерных сессиях на 22-й ежегодной конференции WORLD Symposium, которая пройдет в Сан-Диего, Калифорния, 2–6 февраля 2026 года.

Клинические данные показывают устойчивое улучшение функции почек с положительным наклоном eGFR

Основной показатель исследования STAAR продемонстрировал надежные положительные результаты по наклону. По состоянию на дату отсечки данных 10 апреля 2025 года все 32 пациента, получавших лечение, показали средний годовой положительный наклон eGFR в 1,965 мл/мин/1,73м² в год на отметке 52 недели. Среди 19 пациентов, завершивших 104 недели наблюдения, зафиксирован средний годовой наклон eGFR в 1,747 мл/мин/1,73м²/год (95% доверительный интервал: -0,106, 3,601).

Этот положительный наклон важен, поскольку снижение eGFR обычно характеризует прогрессирование болезни Фабри — состояние, при котором функция почек ухудшается из-за накопления жировых веществ в различных органах. Обратное или замедленное это снижение представляет собой революционное терапевтическое достижение. В исследовании участвовали разнообразные группы пациентов, включая тех, кто проходил заместительную терапию ферментами (ERT), пациентов, прекративших ERT как минимум на шесть месяцев, и пациентов без предварительного лечения, что повышает обобщаемость результатов.

Помимо улучшения функции почек, ST-920 продемонстрировал стабильность сердечно-сосудистой системы. Участники сохраняли стабильную работу сердца в течение года, при этом структурные показатели сердца оставались стабильными во всех клинических и демографических подгруппах — важное открытие, поскольку сердечные осложнения являются одной из главных проблем при лечении болезни Фабри.

Демонстрируется долговременная эффективность: экспрессия гена сохраняется более 4,5 лет

Ключевая характеристика успеха генотерапии — долговечность лечения. Данные исследования STAAR подтвердили, что повышенная активность фермента альфа-галактозидазы A (a-Gal A), недостаточного фермента при болезни Фабри, сохранялась на высоком уровне до 4,5 лет у самой длительно леченной группы пациентов. Эта стабильная экспрессия терапевтического фермента напрямую связана с положительным наклоном улучшений в функциях почек.

Долговечность особенно важна, поскольку она говорит о том, что ST-920 не требует повторных доз или поддерживающей терапии, что потенциально обеспечивает однократное введение для лечения хронического прогрессирующего заболевания. Кроме того, ST-920 показал благоприятный профиль безопасности и переносимости без необходимости предварительной подготовки — явное преимущество по сравнению с некоторыми конкурентными методами терапии.

Ускоренный путь одобрения FDA открывает рыночные возможности в растущем секторе лечения болезни Фабри

Признавая потенциал ST-920, FDA присвоило ему несколько ускоренных статусов: статус orphan drug, Fast Track и классификацию Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Самое важное — FDA утвердило ускоренный путь одобрения, согласившись, что положительные данные по наклону eGFR, полученные на 52 неделе, могут служить основой для одобрения, минуя длительные традиционные процедуры рассмотрения.

Это достижение позволило Sangamo начать последовательную подачу заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA в декабре 2025 года. Такой «плавный» процесс подачи позволяет компании предоставлять данные по мере их готовности, что может ускорить процесс одобрения.

С точки зрения рынка, это одобрение происходит на фоне значительного роста отрасли. Согласно данным Grandview Research, мировой рынок лечения болезни Фабри оценивался в 2,54 миллиарда долларов в 2023 году и, по прогнозам, достигнет 4,93 миллиарда долларов к 2030 году, с совокупным среднегодовым ростом 9,9% с 2024 по 2030 годы. Положительные данные по наклону eGFR для ST-920 позволяют Sangamo конкурировать на этом расширяющемся рынке, удовлетворяя неудовлетворенные потребности пациентов с ограниченными вариантами лечения.

«Мы рады начать последовательную подачу заявки на одобрение ST-920 в FDA», — заявил Натали Дюбу-Стрингфелло, доктор философии, главный директор по развитию в Sangamo, подчеркнув приверженность компании как можно быстрее довести эту генную терапию до пациентов с болезнью Фабри.

Предстоящие презентации на WORLD Symposium предоставят мировой медицинской общественности подробный анализ положительного наклона, долгосрочных данных о безопасности и клинических последствиях — дополнительно подтверждая терапевтический потенциал ST-920 в лечении тяжелого редкого генетического заболевания.