A Terapia Gênica ST-920 Demonstra Inclinação Positiva nos Dados de eGFR Antes das Apresentações do Simpósio WORLD 2026

A Sangamo Therapeutics revelou resultados clínicos encorajadores do seu estudo de fase 1/2 STAAR, que avalia o isaralgagene civaparvovec (ST-920), um candidato a terapia genética para o tratamento da doença de Fabry. Os dados mostram uma inclinação positiva na estimativa da taxa de filtração glomerular (eGFR), indicando melhorias significativas na função renal entre os participantes do estudo. A empresa apresentará estas descobertas em quatro sessões de plataforma e múltiplos painéis no 22º Simpósio Anual WORLD, agendado para San Diego, CA, de 2 a 6 de fevereiro de 2026.

Dados Clínicos Revelam Melhorias Sustentadas na Função Renal com Inclinação Positiva de eGFR

O objetivo primário do estudo STAAR demonstrou resultados robustos de inclinação positiva. Até o corte de dados de 10 de abril de 2025, todos os 32 pacientes tratados apresentaram uma inclinação média anualizada de eGFR positiva de 1,965 mL/min/1,73m²/ano aos 52 semanas. Entre os 19 pacientes que completaram 104 semanas de acompanhamento, foi documentada uma inclinação média anualizada de eGFR de 1,747 mL/min/1,73m²/ano (IC 95%: -0,106 a 3,601).

Esta trajetória de inclinação positiva é significativa porque a diminuição de eGFR normalmente caracteriza a progressão da doença de Fabry — uma condição em que a função renal deteriora-se à medida que substâncias gordurosas se acumulam em vários órgãos. Reverter ou desacelerar essa diminuição representa uma conquista terapêutica transformadora. O estudo incluiu populações de pacientes diversificadas, incluindo aqueles em Terapia de Reposição Enzimática (ERT), pacientes que interromperam a ERT por pelo menos seis meses e indivíduos sem tratamento prévio, fortalecendo a generalizabilidade dos resultados.

Para além das melhorias na função renal, o ST-920 demonstrou estabilidade cardiovascular. Os participantes mantiveram uma função cardíaca consistente ao longo de um ano, com medidas estruturais cardíacas estáveis em diferentes subgrupos clínicos e demográficos — uma descoberta crítica, uma vez que complicações cardíacas representam uma preocupação importante na gestão da doença de Fabry.

Durabilidade a Longo Prazo Demonstrada: Expressão Gênica Mantida por Mais de 4,5 Anos

Uma característica definidora do sucesso em terapia genética é a durabilidade do tratamento. Os dados do estudo STAAR confirmaram que a atividade da enzima alfa-galactosidase A (a-Gal A) — a enzima deficiente na doença de Fabry — permaneceu sustentavelmente elevada por até 4,5 anos na coorte de pacientes mais longamente tratados. Essa expressão sustentada da enzima terapêutica correlaciona-se diretamente com as melhorias de inclinação positivas observadas nas métricas de função renal.

O perfil de durabilidade é particularmente notável porque sugere que o ST-920 não requer redoses contínuas ou terapia de manutenção, podendo oferecer uma solução de administração única para uma doença crônica e progressiva. Além disso, o ST-920 demonstrou um perfil de segurança e tolerabilidade favorável, sem necessidade de pré-condicionamento — uma vantagem distinta em relação a algumas abordagens terapêuticas concorrentes.

Caminho Acelerado de Aprovação pela FDA Abre Oportunidade de Mercado no Crescente Setor de Tratamento da Doença de Fabry

Reconhecendo o potencial do ST-920, a FDA concedeu várias designações aceleradas: status de Medicamento Orfão, designação de Rota Rápida (Fast Track) e classificação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT). Mais significativamente, a FDA estabeleceu um caminho de aprovação acelerada, concordando que os dados de inclinação positiva do estudo STAAR — especificamente a inclinação média anualizada de eGFR aos 52 semanas — podem servir como base principal para a aprovação, dispensando processos tradicionais de revisão prolongados.

Este avanço regulatório permitiu à Sangamo iniciar uma submissão contínua de Pedido de Licença de Biológico (BLA) à FDA em dezembro de 2025. Uma submissão contínua permite que a empresa envie dados sequencialmente à medida que se tornam disponíveis, potencialmente acelerando o prazo de aprovação.

Do ponto de vista de mercado, esse impulso de aprovação ocorre em meio a um crescimento substancial da indústria. Segundo a Grandview Research, o mercado global de tratamento da doença de Fabry foi avaliado em 2,54 bilhões de dólares em 2023 e deve atingir 4,93 bilhões de dólares até 2030, representando uma taxa de crescimento anual composta de 9,9% de 2024 a 2030. Os dados de eficácia de inclinação positiva do ST-920 posicionam a Sangamo de forma competitiva neste cenário terapêutico em expansão, atendendo a uma necessidade não satisfeita em uma população de pacientes com opções de tratamento limitadas.

“Estamos satisfeitos por ter iniciado uma submissão contínua de um BLA à FDA buscando a aprovação do ST-920”, afirmou Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph.D., Diretora de Desenvolvimento da Sangamo, destacando o compromisso da empresa em levar essa terapia genética aos pacientes com doença de Fabry o mais rapidamente possível.

As próximas apresentações no Simpósio WORLD fornecerão à comunidade médica global uma análise detalhada da trajetória de inclinação positiva, dados de segurança a longo prazo e implicações clínicas — validando ainda mais a promessa terapêutica do ST-920 no combate a um distúrbio genético raro e devastador.