Blueprint Medicines, sebuah Perusahaan Sanofi, Mengumumkan Data PIONEER Empat Tahun yang Menunjukkan Manfaat Berkelanjutan dan Keamanan Jangka Panjang dari AYVAKIT® (avapritinib) dalam Mastositosis Sistemik Indolent

Blueprint Medicines, Perusahaan Sanofi, Umumkan Data PIONEER Empat Tahun yang Menunjukkan Manfaat Berkelanjutan dan Keamanan Jangka Panjang dari AYVAKIT® (avapritinib) pada Mastositosis Sistemik Indolent

PR Newswire

CAMBRIDGE, Mass., 28 Februari 2026

– Studi dunia nyata tentang AYVAKIT menyoroti peningkatan gejala ISM –
– 12 presentasi data di Pertemuan Tahunan AAAAI 2026 mencerminkan kepemimpinan perusahaan dalam meningkatkan perawatan SM –

CAMBRIDGE, Mass., 28 Februari 2026 /PRNewswire/ – Blueprint Medicines, perusahaan Sanofi, hari ini mengumumkan data AYVAKIT® (avapritinib) yang menunjukkan hasil klinis yang bermakna dan profil keamanan jangka panjang yang baik pada pasien dengan mastositosis sistemik indolent (ISM). Presentasi utama meliputi hasil studi klinis PIONEER empat tahun yang menyoroti pengendalian gejala yang berkelanjutan dan peningkatan kualitas hidup pada pasien yang diobati dengan AYVAKIT, serta data dunia nyata yang menunjukkan manfaat gejala yang berarti pada pasien yang menerima terapi di pengaturan praktik komunitas. Selain itu, studi yang dilakukan bersama Society for Hematology and Oncology (APSHO) dan The Mast Cell Disease Society (TMS) memperkuat gambaran gejala parah dan kualitas hidup yang terganggu yang dialami pasien dengan ISM. Secara total, 12 presentasi data dilaporkan pada Pertemuan Tahunan American Academy of Allergy, Asthma and Immunology (AAAAI) 2026, 27 Februari – 2 Maret di Philadelphia.

“Pasien dengan mastositosis sistemik indolent dan penyedia layanan kesehatan telah menyatakan kebutuhan akan terapi yang secara bermakna meningkatkan kualitas hidup melalui manfaat gejala yang tahan lama dan profil keamanan yang memungkinkan pengobatan jangka panjang, dan AYVAKIT memberikan dampak signifikan ini kepada berbagai orang yang hidup dengan penyakit ini,” kata Mik Rinne, M.D., Ph.D., Kepala Pengembangan di Blueprint Medicines. “Di berbagai pengaturan klinis dan dunia nyata, AYVAKIT menunjukkan efikasi yang kuat dan profil keamanan yang baik, membantu pasien merasakan manfaat berkelanjutan dari terapi yang menarget KIT D816V. Selain itu, bukti yang muncul terus menegaskan beban besar SM, menyoroti urgensi untuk mengobati penyebab mendasar dari penyakit ini.”

PIONEER: Data Jangka Panjang Menguatkan AYVAKIT sebagai Standar Perawatan yang Tahan Lama di ISM
Abstrak 509, 518, 530

• Pasien menunjukkan perbaikan berkelanjutan selama empat tahun dalam gejala keseluruhan, semua domain gejala (kulit, gastrointestinal [GI], neurokognitif) dan gejala paling parah menurut ISM Symptom Assessment Form (ISM-SAF), serta peningkatan kualitas hidup menurut Mastocytosis Quality of Life Questionnaire (MC-QoL).
• Pada pasien dengan episode diare yang sering pada awal dan setidaknya empat tahun penggunaan AYVAKIT (n=44), pengurangan median frekuensi diare sebesar 65,6 persen. Dalam populasi studi klinis secara keseluruhan, gejala GI secara bermakna membaik, memungkinkan pengurangan penggunaan obat suportif seperti natrium kromolyn dan lainnya.
• Pasien mengalami peningkatan densitas mineral tulang – ukuran klinis dari efek modifikasi penyakit – di tulang belakang lumbar, pinggul kiri dan leher femoral kiri setelah tiga tahun penggunaan AYVAKIT. Dalam studi PIONEER, perubahan densitas mineral tulang dinilai melalui scan DXA (n=79).
• Dengan median follow-up pasien sekitar empat tahun (46,5 bulan; N=226), keamanan AYVAKIT konsisten dengan bagian studi klinis yang dikontrol plasebo selama 24 minggu, dan tingkat penghentian karena kejadian terkait pengobatan (TRAEs) adalah 3 persen (n=6). Sebagian besar kejadian edema, TRAEs paling umum, bersifat ringan (Grade 1).

Bukti Dunia Nyata Lebih Memvalidasi Manfaat Klinis AYVAKIT pada ISM
Abstrak 516, 529

• Tinjauan retrospektif terhadap catatan medis elektronik dilakukan di ONCare Alliance, jaringan praktik onkologi komunitas, untuk menilai dampak AYVAKIT di pengaturan dunia nyata. Median follow-up adalah 14,2 bulan.
• Pada pasien yang diobati dengan AYVAKIT (N=18), waktu median untuk perbaikan gejala cepat (36,5 hari). Manfaat sering dilaporkan di berbagai gejala, termasuk GI, kulit, nyeri perut, dan sakit kepala.
• Di antara pasien yang memulai dosis harian 25 mg AYVAKIT (n=16), 87,5 persen tetap menjalani terapi, menunjukkan profil keamanan yang baik.
• Presentasi tambahan menampilkan tinjauan literatur sistematis data AYVAKIT, termasuk hasil dari studi dunia nyata AVATAR pada pasien dengan ISM yang tidak terkendali (N=17). Dalam studi ini, skor MC-QoL median menurun dari 61 (awal) menjadi 17 (24 minggu), menunjukkan peningkatan sebesar 76 persen.

Kurangnya Pengendalian Penyakit dan Beban Signifikan pada Pasien dengan ISM
Abstrak 514

• Dalam kolaborasi dengan APSHO dan TMS, dikembangkan survei untuk mengidentifikasi faktor yang mempengaruhi persepsi pengendalian penyakit pada pasien dengan ISM (N=53).
• Tiga perempat pasien (75 persen; n=40) melaporkan bahwa penyakit mereka tidak dikendalikan secara optimal.
• Pasien melaporkan gejala parah terlepas dari persepsi pengendalian penyakit mereka, menegaskan beban signifikan di seluruh spektrum ISM.

Salinan presentasi poster AAAAI tersedia di bagian “Science—Publications and Presentations” di situs web Blueprint Medicines, www.blueprintmedicines.com.

• Avapritinib Terus Menunjukkan Pengendalian Gejala yang Tahan Lama dengan Profil Keamanan yang Baik: Hasil Jangka Panjang dari PIONEER (Abstrak 509 – Sabtu, 28 Februari)
• Pengalaman Dunia Nyata Pasien dengan Mastositosis Sistemik Indolent yang Diobati dengan Avapritinib di Pengaturan Onkologi Komunitas (Abstrak 516 – Sabtu, 28 Februari)
• Avapritinib Secara Tahan Lama Meningkatkan Gejala Gastrointestinal Mastositosis Sistemik Indolent: Hasil Jangka Panjang dari Studi PIONEER (Abstrak 518 – Sabtu, 28 Februari)
• Hasil Kesehatan Tulang Jangka Panjang pada Pasien yang Diobati dengan Avapritinib untuk Mastositosis Sistemik Indolent: Temuan dari Studi PIONEER (Abstrak 530 – Sabtu, 28 Februari)
• Tinjauan Literatur Sistematis tentang Hasil Avapritinib pada Pasien Mastositosis Sistemik Indolent (ISM) (Abstrak 529 – Sabtu, 28 Februari)
• Memahami Pengendalian Penyakit: Apa yang Membentuk Pengalaman Pasien dalam Mastositosis Sistemik Indolent (Abstrak 514 – Sabtu, 28 Februari)
• Ketika Satu Diagnosis, Dua Perubahan: Pengalaman Pengasuh dalam Mastositosis Sistemik Indolent (Abstrak 513 – Sabtu, 28 Februari)
• Mastositosis Sistemik: Perbandingan Mortalitas Lima Tahun dengan Kohort Referensi yang Sesuai (Abstrak 533 – Sabtu, 28 Februari)
• Risiko Mortalitas berdasarkan Subtipe dalam Mastositosis Sistemik: Analisis Kohort Retrospektif (Abstrak 522 – Sabtu, 28 Februari)
• Uji SuperRCA Ultra-Sensitif Meningkatkan Kemampuan Deteksi Mutasi KIT D816V di Darah Perifer dengan Sensitivitas yang Sejajar dengan Pengujian Sumsum Tulang (Abstrak 524 – Sabtu, 28 Februari)
• Apakah Ambang Tryptase untuk Mastositosis Sistemik Memadai? Data Rekam Medis Elektronik (EHR) Menimbang (Abstrak 527 – Sabtu, 28 Februari)
• Proyek BEACON: Mengembangkan Model Prediktif untuk Mempercepat Diagnosis Mastositosis Sistemik Indolent (Abstrak 517 – Sabtu, 28 Februari)

Tentang Mastositosis Sistemik
Mastositosis sistemik (SM) adalah penyakit langka yang didorong oleh mutasi KIT D816V pada sekitar 95 persen kasus. Proliferasi dan aktivasi mast cell yang tidak terkendali menyebabkan gejala kronis, parah, dan sering tidak dapat diprediksi di berbagai sistem organ. Sebagian besar yang terkena mengalami mastositosis sistemik indolent (ISM). Meskipun diobati dengan berbagai terapi yang diarahkan untuk gejala, pasien dengan ISM sering mengalami gejala yang persisten termasuk anafilaksis, ruam makulopapular, gatal, diare, kabut otak, kelelahan, dan nyeri tulang, serta komplikasi kesehatan jangka panjang seperti osteoporosis. Beban penyakit ini dapat berdampak negatif secara mendalam terhadap kualitas hidup. Pasien sering hidup dalam ketakutan akan gejala parah dan tak terduga, memiliki kemampuan terbatas untuk bekerja atau melakukan aktivitas harian, dan mengisolasi diri untuk melindungi dari pemicu yang tidak dapat diprediksi. Tidak ada terapi yang disetujui untuk ISM hingga 2023, ketika AYVAKIT mendapatkan persetujuan dari FDA AS untuk indikasi ini.

Sebagian kecil pasien mengalami SM tingkat lanjut, yang mencakup kelompok subtipe SM berisiko tinggi termasuk SM agresif (ASM), SM dengan neoplasma hematologis terkait (SM-AHN), dan leukemia sel mast (MCL). Selain gejala aktivasi sel mast, SM tingkat lanjut terkait dengan kerusakan organ akibat infiltrasi sel mast – termasuk lesi tulang, malabsorpsi, disfungsi hati, dan gagal sumsum tulang – serta kelangsungan hidup yang buruk secara keseluruhan.

Tentang Studi Klinis Blueprint Medicines di SM
Blueprint Medicines telah menjalankan program pengembangan luas untuk pasien dengan SM, termasuk tiga studi klinis registrasi untuk AYVAKIT dan satu untuk elenestinib. PIONEER adalah studi klinis acak, double-blind, terkendali plasebo yang dirancang untuk menilai keamanan dan efikasi AYVAKIT pada pasien dengan ISM, dan PATHFINDER serta EXPLORER adalah studi klinis terbuka, satu lengan yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan efikasi AYVAKIT pada pasien dengan SM tingkat lanjut.

Studi klinis HARBOR (NCT04910685) tentang elenestinib, inhibitor KIT D816V generasi berikutnya yang sedang diselidiki, saat ini sedang merekrut pasien dengan ISM. HARBOR adalah studi klinis acak, double-blind, terkendali plasebo yang mencakup bagian penentuan dosis (Part 1), bagian registrasi (Part 2), dan pengobatan jangka panjang (Part 3). Semua pasien yang menyelesaikan Part 1 atau 2 berkesempatan menerima pengobatan dengan elenestinib di Part 3. Titik akhir utama meliputi perubahan gejala yang dilaporkan pasien, biomarker, densitas mineral tulang, tingkat kejadian anafilaksis tahunan, dan keamanan.

Pasien dan klinisi yang tertarik dengan studi HARBOR yang sedang berlangsung dapat menghubungi Blueprint Medicines di medinfo@blueprintmedicines.com atau +1 (617) 714-6707. Detail tambahan tersedia di https://clinicaltrials.gov/study/NCT04910685 atau https://harborclinicaltrial.com.

Tentang AYVAKIT
AYVAKIT (avapritinib) adalah obat pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA untuk mengobati penyebab utama SM. Obat ini disetujui FDA untuk pengobatan SM tingkat lanjut pada Juni 2021 dan ISM pada Mei 2023. Kini, indikasi ini diberikan kepada dewasa dengan ISM, dewasa dengan SM tingkat lanjut termasuk ASM, SM-AHN, dan MCL, serta dewasa dengan tumor stromal gastrointestinal (GIST) yang tidak dapat dioperasi atau metastatik yang memiliki mutasi PDGFRA exon 18, termasuk mutasi D842V PDGFRA. Obat ini disetujui di UE sebagai AYVAKYT® untuk pengobatan dewasa dengan ISM dengan gejala sedang hingga berat yang tidak cukup terkendali dengan pengobatan simptomatik, dewasa dengan ASM, SM-AHN, atau MCL, setelah setidaknya satu terapi sistemik, dan dewasa dengan GIST yang tidak dapat dioperasi atau metastatik yang memiliki mutasi D842V PDGFRA. Terapi ini tidak dianjurkan untuk pasien dengan jumlah trombosit rendah (kurang dari 50.000/µL). Secara global, obat ini disetujui untuk satu atau lebih indikasi di lebih dari 35 negara di seluruh dunia, termasuk China di mana obat ini dikembangkan dan dikomersialkan oleh CStone Pharmaceuticals, yang membayar royalti bertingkat berdasarkan penjualan.

Silakan klik di sini untuk melihat Informasi Resep lengkap AS untuk AYVAKIT, dan klik di sini untuk melihat Ringkasan Karakteristik Produk Eropa untuk AYVAKYT.

Informasi Keamanan Penting
Efek Kognitif — Reaksi adverse kognitif dapat terjadi pada pasien yang menerima AYVAKIT dan terjadi pada 7,8% pasien dengan ISM yang menerima AYVAKIT + perawatan suportif terbaik (BSC) versus 7,0% pasien yang menerima plasebo + BSC; <1% adalah Grade 3. Tergantung tingkat keparahannya, hentikan AYVAKIT dan kemudian lanjutkan pada dosis yang sama, atau hentikan secara permanen.

Fotosensitivitas — AYVAKIT dapat menyebabkan reaksi fotosensitivitas. Pada semua pasien yang diobati dengan AYVAKIT dalam uji klinis (n=1049), reaksi fotosensitivitas terjadi pada 2,5% pasien. Anjurkan pasien untuk membatasi paparan ultraviolet langsung selama pengobatan dengan AYVAKIT dan selama satu minggu setelah penghentian pengobatan.

Toksisitas Embriofetal — AYVAKIT dapat menyebabkan bahaya janin saat diberikan kepada wanita hamil. Beri tahu wanita hamil tentang potensi risiko terhadap janin. Anjurkan wanita dan pria yang berpotensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan AYVAKIT dan selama 6 minggu setelah dosis terakhir. Anjurkan wanita untuk tidak menyusui selama pengobatan dengan AYVAKIT dan selama 2 minggu setelah dosis terakhir.

Reaksi Adverse — Reaksi adverse paling umum (≥10%) pada pasien dengan ISM adalah edema mata, pusing, edema perifer, dan flushing.

Interaksi Obat — Hindari pemberian bersamaan AYVAKIT dengan inhibitor atau induktor CYP3A yang kuat atau sedang. Jika kontrasepsi memerlukan estrogen, batasi etinil estradiol hingga ≤20 mcg kecuali dosis yang lebih tinggi diperlukan.

Untuk melaporkan reaksi adverse yang dicurigai, hubungi Blueprint Medicines Corporation di 1-888-258-7768 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau kunjungi www.fda.gov/medwatch.

Silakan klik di sini untuk melihat Informasi Resep lengkap AS untuk AYVAKIT.

Tentang Blueprint Medicines, Perusahaan Sanofi
Blueprint Medicines, perusahaan Sanofi, berupaya mengurangi penderitaan manusia dengan memecahkan masalah medis penting di bidang alergi/peradangan dan onkologi/hematologi. Pendekatan kami dimulai dengan menargetkan penyebab utama penyakit, memanfaatkan keahlian mendalam di bidang inti kami. Kami memiliki rekam jejak keberhasilan dengan dua obat yang disetujui, termasuk AYVAKIT/AYVAKYT (avapritinib) yang kami bawa ke pasien dengan SM di AS dan Eropa, dan kami bertujuan memperluas dampak kami dengan mengembangkan program di penyakit sel mast dan tumor padat. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.blueprintmedicines.com dan ikuti kami di X (dulu Twitter; @BlueprintMeds) dan LinkedIn.

Merek Dagang
Blueprint Medicines, AYVAKIT, AYVAKYT dan logo terkait adalah merek dagang dari Blueprint Medicines Corporation.

Lihat konten asli untuk mengunduh multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-a-sanofi-company-announces-four-year-pioneer-data-showing-sustained-benefit-and-long-term-safety-of-ayvakit-avapritinib-in-indolent-systemic-mastocytosis-302700182.html

SUMBER Blueprint Medicines, perusahaan Sanofi