サンガモ・セラピューティクスは、ファブリー病治療のための遺伝子治療候補薬であるアイサラルガゲン・シヴァパルヴォヴェック（ST-920）のフェーズ1/2 STAAR試験から得られた有望な臨床結果を発表しました。データは推定糸球体濾過率（eGFR）の測定においてプラスの傾斜を示しており、研究参加者の腎機能に有意な改善が見られることを示しています。同社は、2026年2月2日から6日にかけてカリフォルニア州サンディエゴで開催される第22回世界シンポジウムにおいて、4つのプラットフォーム発表と複数のポスターセッションを通じてこれらの結果を紹介します。## 臨床データは腎機能の持続的改善とプラスのeGFR傾斜を明らかにSTAAR試験の主要評価項目は、堅実なプラスの傾斜結果を示しました。2025年4月10日のデータカットオフ時点で、投与を受けた32人全員が52週時点で平均年間化eGFR傾斜1.965 mL/min/1.73m²/年を示しました。104週間の追跡調査を完了した19人の患者では、平均年間化eGFR傾斜は1.747 mL/min/1.73m²/年（95％信頼区間：-0.106、3.601）と記録されました。このプラスの傾斜は重要です。なぜなら、eGFRの低下は通常、脂肪物質がさまざまな臓器に蓄積することで進行するファブリー病の進行を特徴づけるからです。この低下を逆転または遅らせることは、画期的な治療上の成果を意味します。試験には、酵素補充療法（ERT）を受けている患者、少なくとも6か月間ERTを中止した患者、治療未経験の患者など、多様な患者集団が含まれており、結果の一般化可能性を高めています。腎機能の改善に加え、ST-920は心血管の安定性も示しました。参加者は1年間にわたり心臓機能を維持し、臨床的および人口統計学的サブグループ間で心臓の構造的指標も安定していたことは、ファブリー病の管理において重要な発見です。## 長期的な持続性を示す：遺伝子発現は4.5年以上維持遺伝子治療の成功の決定的な特徴は、その治療効果の持続性にあります。STAAR試験のデータは、ファブリー病で欠損している酵素であるα-ガラクトシダーゼA（a-Gal A）の酵素活性が、最長治療患者群で最大4.5年間持続的に高値を維持していることを確認しました。この治療酵素の持続的な発現は、腎機能のプラスの傾斜改善と直接関連しています。この持続性の特性は特に注目に値します。なぜなら、ST-920は追加投与や維持療法を必要とせず、慢性進行性疾患に対して一度の投与で効果を発揮する可能性があるからです。さらに、ST-920は事前処理を必要としない、安全性と忍容性の良好なプロファイルを示しており、一部の競合治療法に比べて明確な優位性があります。## 加速FDA承認ルートにより成長市場に参入ST-920の潜在能力を認め、FDAは複数の迅速化指定を付与しました。孤児薬指定、ファストトラック指定、再生医療高度治療（RMAT）分類です。特に重要なのは、FDAが加速承認ルートを確立し、STAAR試験のプラスの傾斜データ、特に52週時点の平均年間化eGFR傾斜を承認の主要根拠とできると認めた点です。これにより、従来の長期審査を経ずに承認を目指すことが可能となります。この規制上の成果により、サンガモは2025年12月にFDAに対してロール式の生物製剤承認申請（BLA）を開始しました。ロール申請は、データが利用可能になるたびに逐次提出できるため、承認までの期間を短縮できる可能性があります。市場の観点から見ると、この承認の追い風は、業界の成長とともに到来しています。Grandview Researchによると、2023年の世界のファブリー病治療市場は25億4千万ドルと評価されており、2030年までに49億3千万ドルに達すると予測されており、2024年から2030年までの年平均成長率は9.9％です。ST-920のプラスの傾斜データは、拡大する治療領域においてサンガモの競争力を高め、治療選択肢が限られる患者層の未充足ニーズに応えるものです。「私たちは、ST-920の承認を目指すBLAのロール申請を開始できたことを喜ばしく思います」と、サンガモの最高開発責任者ナタリー・デュボワ＝ストリンフロ氏は述べ、同社がこの遺伝子治療をファブリー病患者にできるだけ早く届けることにコミットしていることを強調しました。今後の世界シンポジウムでは、プラスの傾斜軌跡、長期安全性データ、臨床的意義について詳細な分析が提供され、ST-920の治療可能性と希少遺伝性疾患への有望な治療アプローチとしての価値がさらに裏付けられる予定です。
ST-920遺伝子治療は、WORLDシンポジウム2026の発表に先立ち、eGFRデータにおいてプラスの傾向を示しています
サンガモ・セラピューティクスは、ファブリー病治療のための遺伝子治療候補薬であるアイサラルガゲン・シヴァパルヴォヴェック（ST-920）のフェーズ1/2 STAAR試験から得られた有望な臨床結果を発表しました。データは推定糸球体濾過率（eGFR）の測定においてプラスの傾斜を示しており、研究参加者の腎機能に有意な改善が見られることを示しています。同社は、2026年2月2日から6日にかけてカリフォルニア州サンディエゴで開催される第22回世界シンポジウムにおいて、4つのプラットフォーム発表と複数のポスターセッションを通じてこれらの結果を紹介します。
臨床データは腎機能の持続的改善とプラスのeGFR傾斜を明らかに
STAAR試験の主要評価項目は、堅実なプラスの傾斜結果を示しました。2025年4月10日のデータカットオフ時点で、投与を受けた32人全員が52週時点で平均年間化eGFR傾斜1.965 mL/min/1.73m²/年を示しました。104週間の追跡調査を完了した19人の患者では、平均年間化eGFR傾斜は1.747 mL/min/1.73m²/年（95％信頼区間：-0.106、3.601）と記録されました。
このプラスの傾斜は重要です。なぜなら、eGFRの低下は通常、脂肪物質がさまざまな臓器に蓄積することで進行するファブリー病の進行を特徴づけるからです。この低下を逆転または遅らせることは、画期的な治療上の成果を意味します。試験には、酵素補充療法（ERT）を受けている患者、少なくとも6か月間ERTを中止した患者、治療未経験の患者など、多様な患者集団が含まれており、結果の一般化可能性を高めています。
腎機能の改善に加え、ST-920は心血管の安定性も示しました。参加者は1年間にわたり心臓機能を維持し、臨床的および人口統計学的サブグループ間で心臓の構造的指標も安定していたことは、ファブリー病の管理において重要な発見です。
長期的な持続性を示す：遺伝子発現は4.5年以上維持
遺伝子治療の成功の決定的な特徴は、その治療効果の持続性にあります。STAAR試験のデータは、ファブリー病で欠損している酵素であるα-ガラクトシダーゼA（a-Gal A）の酵素活性が、最長治療患者群で最大4.5年間持続的に高値を維持していることを確認しました。この治療酵素の持続的な発現は、腎機能のプラスの傾斜改善と直接関連しています。
この持続性の特性は特に注目に値します。なぜなら、ST-920は追加投与や維持療法を必要とせず、慢性進行性疾患に対して一度の投与で効果を発揮する可能性があるからです。さらに、ST-920は事前処理を必要としない、安全性と忍容性の良好なプロファイルを示しており、一部の競合治療法に比べて明確な優位性があります。
加速FDA承認ルートにより成長市場に参入
ST-920の潜在能力を認め、FDAは複数の迅速化指定を付与しました。孤児薬指定、ファストトラック指定、再生医療高度治療（RMAT）分類です。特に重要なのは、FDAが加速承認ルートを確立し、STAAR試験のプラスの傾斜データ、特に52週時点の平均年間化eGFR傾斜を承認の主要根拠とできると認めた点です。これにより、従来の長期審査を経ずに承認を目指すことが可能となります。
この規制上の成果により、サンガモは2025年12月にFDAに対してロール式の生物製剤承認申請（BLA）を開始しました。ロール申請は、データが利用可能になるたびに逐次提出できるため、承認までの期間を短縮できる可能性があります。
市場の観点から見ると、この承認の追い風は、業界の成長とともに到来しています。Grandview Researchによると、2023年の世界のファブリー病治療市場は25億4千万ドルと評価されており、2030年までに49億3千万ドルに達すると予測されており、2024年から2030年までの年平均成長率は9.9％です。ST-920のプラスの傾斜データは、拡大する治療領域においてサンガモの競争力を高め、治療選択肢が限られる患者層の未充足ニーズに応えるものです。
「私たちは、ST-920の承認を目指すBLAのロール申請を開始できたことを喜ばしく思います」と、サンガモの最高開発責任者ナタリー・デュボワ＝ストリンフロ氏は述べ、同社がこの遺伝子治療をファブリー病患者にできるだけ早く届けることにコミットしていることを強調しました。
今後の世界シンポジウムでは、プラスの傾斜軌跡、長期安全性データ、臨床的意義について詳細な分析が提供され、ST-920の治療可能性と希少遺伝性疾患への有望な治療アプローチとしての価値がさらに裏付けられる予定です。