サノフィのウェイリルズ：免疫性血小板減少症治療のブレークスルー

サノフィ (SNY)は、持続的または慢性の免疫性血小板減少症 (ITP)を治療するための新しいBTK阻害剤であるWayrilz (rilzabrutinib)のFDA承認を受け、重要なマイルストーンを達成しました。この承認により、Wayrilzは米国でITP治療のために承認された最初のBTK阻害剤となります。

Wayrilzを支える革新的なテクノロジー

FDAの決定は、持続的な血小板数とその他のITP症状の改善におけるWayrilzの有効性を示した第III相LUNA 3研究のデータに基づいていました。Wayrilzの独自の作用機序は、複数の免疫経路を調整し、ITPの根本原因に対処します。その選択的BTKアプローチは、既存の治療法に対するより安全な代替手段を提供する可能性があります。

市場の可能性と患者サポート

サノフィは、Wayrilzを処方された患者を支援するためにHemAssistプログラムを立ち上げ、稀な血液疾患ポートフォリオ全体にわたる包括的な支援を提供します。この薬は現在、EUおよび中国で審査中であり、最近、アラブ首長国連邦で成人ITP患者に対して承認されました。

SNYの市場パフォーマンス

サノフィの株は回復力を示し、年初来で2.6%上昇し、業界の0.6%の下落を上回っています。このポジティブなトレンドは、同社の革新的なパイプラインに対する投資家の信頼を反映しています。

視野を広げる:自己免疫疾患におけるWayrilz

ITPを超えて、サノフィは他の希少疾病におけるWayrilzの可能性を模索しています:

• 第II相試験は、IgG4関連疾患(IgG4-RD)におけるその有効性を評価しています。この病気は、複数の臓器に影響を与える慢性の免疫媒介性状態です。
• FDAとEMAは、IgG4-RD治療のためにWayrilzにオーファンドラッグ指定を付与しました。
• Wayrilzは、温性自己免疫性溶血性貧血(wAIHA)および鎌状赤血球症(SCD)に対する希少疾病用医薬品の指定も受けています。
• wAIHAの中期研究が進行中であり、SCDの開発は計画段階にあります。

サノフィは2020年にプリンシピア・バイオファーマを戦略的に買収することでウェイリルズを取得し、革新的な医薬品ポートフォリオの拡大へのコミットメントを示しました。