Terapi Gen ST-920 Menunjukkan Tren Positif dalam Data eGFR Menjelang Presentasi Symposium WORLD 2026

Sangamo Therapeutics mengungkapkan hasil klinis yang menjanjikan dari studi Phase 1/2 STAAR yang mengevaluasi isaralgagene civaparvovec (ST-920), kandidat terapi gen untuk pengobatan penyakit Fabry. Data tersebut menunjukkan tren positif pada pengukuran laju filtrasi glomerulus estimasi (eGFR), menandakan peningkatan yang berarti dalam fungsi ginjal di antara peserta studi. Perusahaan akan mempresentasikan temuan ini melalui empat presentasi platform dan beberapa sesi poster di WORLD Symposium Tahunan ke-22, yang dijadwalkan di San Diego, CA, 2-6 Februari 2026.

Data Klinis Mengungkapkan Perbaikan Berkelanjutan dalam Fungsi Ginjal dengan Tren eGFR Positif

Hasil utama studi STAAR menunjukkan tren tren positif yang kuat. Hingga data cut-off 10 April 2025, semua 32 pasien yang mendapatkan dosis menunjukkan tren eGFR positif tahunan rata-rata sebesar 1,965 mL/menit/1,73m²/tahun pada tanda 52 minggu. Di antara 19 pasien yang menyelesaikan follow-up selama 104 minggu, tercatat tren eGFR positif tahunan rata-rata sebesar 1,747 mL/menit/1,73m²/tahun (CI 95%: -0,106, 3,601).

Tren tren positif ini penting karena penurunan eGFR biasanya menjadi ciri perkembangan penyakit Fabry—suatu kondisi di mana fungsi ginjal memburuk seiring penumpukan zat lemak di berbagai organ. Membalikkan atau memperlambat penurunan ini merupakan pencapaian terapeutik yang transformatif. Studi ini melibatkan populasi pasien yang beragam, termasuk mereka yang menjalani Terapi Penggantian Enzim (ERT), pasien yang telah berhenti ERT setidaknya selama enam bulan, dan individu yang belum pernah diobati, sehingga memperkuat generalisasi hasilnya.

Selain peningkatan fungsi ginjal, ST-920 menunjukkan stabilitas kardiovaskular. Peserta mempertahankan fungsi jantung yang konsisten selama satu tahun, dengan ukuran struktural jantung yang stabil di berbagai subkelompok klinis dan demografis—temuan penting karena komplikasi jantung merupakan masalah utama dalam pengelolaan penyakit Fabry.

Durabilitas Jangka Panjang Terbukti: Ekspresi Gen Dipertahankan Lebih dari 4,5 Tahun

Karakteristik utama keberhasilan terapi gen terletak pada durabilitas pengobatan. Data studi STAAR mengonfirmasi bahwa aktivitas enzim alpha-galactosidase A (a-Gal A)—enzim yang defisien pada penyakit Fabry—tetap meningkat secara berkelanjutan hingga 4,5 tahun pada kohort pasien yang paling lama diobati. Ekspresi enzim terapeutik yang berkelanjutan ini secara langsung berkorelasi dengan tren tren positif yang diamati dalam metrik fungsi ginjal.

Profil durabilitas ini sangat penting karena menunjukkan bahwa ST-920 tidak memerlukan pengulangan dosis atau terapi pemeliharaan, menawarkan solusi satu kali pemberian untuk penyakit kronis yang progresif. Selain itu, ST-920 menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik tanpa memerlukan prapersiapan—keunggulan tersendiri dibandingkan beberapa pendekatan terapeutik lain.

Jalur Persetujuan FDA Dipercepat Membuka Peluang Pasar dalam Sektor Pengobatan Penyakit Fabry yang Berkembang

Mengenali potensi ST-920, FDA memberikan beberapa penunjukan percepatan: status Obat Orphan, penunjukan Fast Track, dan klasifikasi Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Yang paling penting, FDA menetapkan jalur persetujuan dipercepat, menyetujui bahwa data tren tren positif dari studi STAAR—khususnya tren eGFR tahunan rata-rata pada 52 minggu—dapat menjadi dasar utama untuk persetujuan, melewati proses review tradisional yang panjang.

Prestasi regulatori ini memungkinkan Sangamo memulai pengajuan Biologics License Application (BLA) secara bergulir ke FDA pada Desember 2025. Pengajuan secara bergulir memungkinkan perusahaan mengirimkan data secara bertahap saat tersedia, berpotensi mempercepat waktu persetujuan.

Dari sudut pandang pasar, momentum persetujuan ini datang di tengah pertumbuhan industri yang signifikan. Menurut Grandview Research, pasar pengobatan penyakit Fabry global diperkirakan bernilai 2,54 miliar dolar AS pada 2023 dan diproyeksikan mencapai 4,93 miliar dolar AS pada 2030, dengan tingkat pertumbuhan tahunan majemuk sebesar 9,9% dari 2024 hingga 2030. Data efikasi tren tren positif ST-920 menempatkan Sangamo secara kompetitif dalam lanskap terapeutik yang berkembang ini, memenuhi kebutuhan yang belum terpenuhi di populasi pasien dengan opsi pengobatan terbatas.

“Kami senang telah memulai pengajuan BLA secara bergulir ke FDA untuk mendapatkan persetujuan ST-920,” ujar Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph.D., Chief Development Officer di Sangamo, menegaskan komitmen perusahaan untuk membawa terapi gen ini kepada pasien penyakit Fabry secepat mungkin.

Presentasi di WORLD Symposium mendatang akan memberikan komunitas medis global analisis mendetail tentang tren tren positif, data keamanan jangka panjang, dan implikasi klinis—lebih memperkuat janji terapeutik ST-920 dalam mengatasi gangguan genetik langka yang menghancurkan ini.