رأيت للتو أن شركة Dyne Therapeutics حصلت على تصنيف دواء يتيم لز-بازيفارسن في اليابان لعلاج الضمور العضلي الدوشنوي من النوع 1. من المثير للاهتمام لأن هذا المركب لديه بالفعل وضعية الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية، بالإضافة إلى تصنيفات العلاج المبتكر والمسار السريع. لذلك الآن لديه اعتراف عالمي بالدواء اليتيم، مما يعني بشكل أساسي مسارات تطوير معجلة عبر الأسواق الرئيسية. التجربة المرحلة 1/2 ACHIEVE مستمرة. لست متأكدًا من عدد الأشخاص المتأثرين، لكن برامج الأدوية اليتيمة عادةً ما تتقدم بسرعة أكبر عبر القنوات التنظيمية. من الجدير مراقبته إذا كنت تتابع التقدم في التكنولوجيا الحيوية.